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鐮狀細胞病(SCD)是一種普遍的、危及生命的疾病，全世界約有740萬人患有SCD，且患病率正在增加，預計每年有超過50萬兒童出生時患有SCD。截至2021，該疾病總死亡數(shù)約37.6萬人。鐮狀細胞病可歸因于b-hemoglobin遺傳突變。治療性誘導胎兒血紅蛋白(HbF)可改善該疾病并發(fā)癥并且一直被密切關(guān)注。CRISPR/Cas9基因編輯療法，通過編輯BCL11A基因，上調(diào)胎兒血紅蛋白（HbF

2023年9月26日，國際期刊AdvancedScience（先進科學）在線發(fā)表了中國醫(yī)學科學院藥物研究所張金蘭研究員和蔣建東院士團隊題為“ScutellarinRescuedMitochondrialDamagethroughAmelioratingMitochondrialGlucoseOxidationviathePdk-PdcAxis”（燈盞乙素通過調(diào)控

11月15日,JnanaTherapeutics宣布該公司已經(jīng)與羅氏(Roche)達成了第二項合作和許可協(xié)議,用于發(fā)現(xiàn)治療癌癥、免疫介導和神經(jīng)系統(tǒng)疾病的小分子藥物。這一合作涵蓋了來自不同靶點類別的多個靶標,以解決高度未滿足需求的疾病。新聞稿指出,Jnana將獲得5000萬美元的前期、重大的近期里程碑付款,并有資格獲得超過20億美元的潛在未來里程碑付款。根據(jù)協(xié)議條款,JnanaT

近日，中國科學院上海藥物研究所蔣華良、鄭明月課題組從已批準上市藥物出發(fā)，采用電子等排體和化學反應(yīng)轉(zhuǎn)化規(guī)則構(gòu)建了成藥性拓展空間數(shù)據(jù)庫DrugSpaceX(https://drugspacex.simm.ac.cn/)。研究結(jié)果近期在線發(fā)表于NucleicAcidsResearch，題為“DrugSpaceX:alargescreenableandsyntheticallytractabledatabaseextendingdrugspace”

英國制藥公司GWPharma是大麻素處方藥科學、開發(fā)、商業(yè)化領(lǐng)域的全球領(lǐng)導者。近日，該公司及其美國子公司GreenwichBiosciences宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準大麻素藥物Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液體制劑一個新的適應(yīng)癥，用于≥1歲患者治療與結(jié)節(jié)性硬化癥（TSC）相關(guān)的癲癇發(fā)作。該適應(yīng)癥通過優(yōu)先審查程序獲得批準。在歐洲，該藥（商品

近日，美國《制藥經(jīng)理人》雜志公布了其評選出的2020年全球制藥公司50強。該榜單依據(jù)各個制藥企業(yè)2019年度的處方藥在全球的銷售收入進行排名，更直觀體現(xiàn)各個企業(yè)制藥業(yè)務(wù)的硬實力?！吨扑幗?jīng)理人》已連續(xù)20次推出Top50榜單。2020年TOP10名單和名次有很大的變化，羅氏首次登頂，施貴寶時隔10年后再次進前十，武田首次進前十。羅氏以482.4

新型冠狀病毒肺炎全球確診病例數(shù)已超過30萬，死亡人數(shù)破萬，已成為嚴重的突發(fā)公共衛(wèi)生事件。全球聚焦COVID-19的預防和治療手段，以阻止疾病進展、提高治愈率、降低病死率，但截至目前，尚無針對于此病的特效藥物。然而近期由中國中醫(yī)科學院中藥研究所通過實驗證明中藥提取物苦參堿在動物實驗中，小鼠肺肺指數(shù)抑制率可達86.86%。湖北省荊州市傳染?。ㄐ乜疲┽t(yī)院、荊州市中心醫(yī)院以苦參堿為主要成分的苦

三陰性乳腺癌是所有乳腺癌中更易轉(zhuǎn)移和復發(fā)的亞型，被認為是惡性最強的乳腺癌亞型。三陰性乳腺癌由于缺乏雌激素受體（ER）、孕激素受體（PR）和Erb-B2受體酪氨酸激酶2（HER2）受體，因此無法使用臨床上廣泛使用的針對這三種受體開發(fā)的靶向藥物。如何發(fā)展一種有效針對三陰性乳腺癌的靶向藥物是一個亟待回答的問題。近日，湖南大學的譚蔚泓院士（點擊查看介紹）和王雪強教授（點擊查看介紹）所在團隊通過

3月8日婦女節(jié)，據(jù)微博@蓋茨基金會：中國科學家屠呦呦近日入選《時代周刊》100位最具影響力女性人物榜。梅琳達·蓋茨為她撰寫評價：屠呦呦年少時曾罹患結(jié)核，從重病康復的經(jīng)歷激勵她走上醫(yī)學道路。歷史將會銘記她發(fā)現(xiàn)青蒿素的功績，這一發(fā)現(xiàn)，成功攻克了人類歷史上最為致命的疾病瘧疾，拯救了數(shù)百萬人的生命，這讓她獲得了諾貝

通過對唐古特大黃中化學成分的系統(tǒng)分離和篩選，中國科學院西北高原生物研究所發(fā)現(xiàn)，白藜蘆醇苷具有顯著的α-葡萄糖苷酶抑制活性，可顯著抑制糖尿病模型小鼠餐后血糖增加。該研究為開發(fā)治療糖尿病餐后高血糖提供了備選化合物。相關(guān)論文近日發(fā)表于《農(nóng)業(yè)與食品化學雜志》（JournalofAgriculturalandFoodChemistry）。該

自然殺傷（Naturalkiller，NK）細胞是監(jiān)控腫瘤早期發(fā)生發(fā)展的重要免疫細胞類群，細胞表面的活化性受體NKG2D(Natural-killerGroup2memberD)與腫瘤細胞表面的NKG2D配體的相互作用在NK細胞實行腫瘤免疫監(jiān)視的過程中發(fā)揮著重要的功能。NKG2D配體表達的下調(diào)或缺失將導致腫瘤細胞免疫原性的減弱，從而逃逸NK細胞

6月16日晚間，一則諾貝爾獎獲得者屠呦呦所屬團隊取得重大科研突破的新聞激起千層浪。6月17日，新華社發(fā)布《屠呦呦團隊放“大招”：“青蒿素抗藥性”等研究獲新突破》稱，針對近年來青蒿素在全球部分地區(qū)出現(xiàn)的“抗藥性”難題，屠呦呦及其團隊經(jīng)過多年攻堅，在“抗瘧機理研究”“抗藥性成因”“調(diào)整治療手段”等方面取